Адрес для детей с редкими болезнями. Репортаж из Центра по открытию и исследованию лекарств
Представьте себе будущее, в котором лекарства не будут стоить настолько дорого, что государства перестанут выбирать, какие лекарства они способны субсидировать, а новые более эффективные лекарства будут появляться на рынке чаще и быстрее. Будущее, в котором дети, страдающие от орфанных болезней ("болезней-сирот"), получат реальный шанс на спасение без необходимости искать неподъемные для обычной семьи средства. Первые шаги этого будущего творятся сейчас в нескольких научных центрах, одним из которых является Центр Блаватника по открытию и исследованию лекарств при Тель-Авивском университете под академическим руководством профессора Эхуда Газита.
Современная фармацевтическая индустрия создала всего около 1.200 лекарств. Еще около 400 лекарств были сняты с продаж из-за проблем, вскрывшихся после выхода на рынок. И все. Несмотря на триллионы долларов и тысячи человеко-лет.
Если вы захотите разработать новое лекарство, любой представитель так называемой Big Pharma (крупных фармацевтических компаний) скажет вам, что только для первичной разработки нового препарата, еще до стадии клинических испытаний, нужны несколько миллиардов долларов и лет десять работы.
Для исследователя-одиночки или малой лаборатории шанс на достижение подобного результата ничтожен. Просто из-за отсутствия времени, оборудования и средств.
В последние годы в научном мире начали приходить к выводу, что в сложившейся ситуации необходимо что-то менять. При этом, как часто бывает, вывод этот был сделан практически одновременно в разных концах мира, включая США, страны ЕС и Израиль.
По словам директора центра Блаватника доктора Людмилы Бужанской, основной проблемой современной схемы разработки новых лекарств является отсутствие упорядоченной информации и плохо налаженные контакты между академией и промышленностью и между представителями различных дисциплин непосредственно в академии.
Центр Блаватника призван стать тем самым связующим звеном и информационно-аналитическим центром фармацевтической индустрии будущего.
Штат центра составляет всего 12 человек, представляющих три основные группы – химики, биологи и специалисты по компьютерам. Небольшая по площади, но тщательно продуманная территория населена также большим количеством самых современных роботов, позволяющих производить манипуляции с клетками и растворами потенциально фармакологически активных веществ с недоступной человеку скоростью, точностью и аккуратностью.
"В это не хотят верить, но то, на что концернам нужны миллиарды долларов и годы, мы готовы сделать за сто тысяч долларов и несколько недель", – говорит доктор Бужанская.
"Невероятное количество сил, средств и времени уходит на повторение чужих ошибок. Каждый ученый проводит множество экспериментов, однако результаты подавляющего большинства из них нигде не фиксируются. В итоге каждый следующий ученый или фармацевтическая компания начинает все практически с нуля, вместо того, чтобы получить доступ к базе данных и сэкономить значительные ресурсы. Одна из наших целей – создание такой базы данных", – объясняет она.
"Еще пример – чтобы защитить докторскую диссертацию, химик должен создать определенное количество новых, ранее не существовавших, веществ. Часто он работает в тандеме с биологом. Однако проверить биологическую активность этих веществ он может на очень ограниченном количестве отдельных чистых культур клеток. Подавляющее большинство этих веществ в итоге после защиты диссертации просто выбрасываются за ненадобностью. Наши роботы и компьютерные модели могут провести проверку на тысячах различных тканей, определив, сможет ли активное вещество работать с определенными белками и если да, то в какой именно форме. По сути, конечной целью нашего центра в тандеме с аналогичными центрами в других странах является тотальное просеивание – испытание всех известных химических соединений на все возможные виды фармакологической активности. Это позволит быть уверенными, что использованы все возможности по обнаружению потенциальных кандидатов в лекарства, а автоматическая система скрининга вместе с централизацией и систематизацией полученных данных сократит на порядок время и затраты на создание новых лекарств", – рассказывает Людмила Бужанская.
"Мы не занимаемся клиническими исследованиями и выводом лекарств на рынок. Наша задача – проведение предварительного анализа и подготовительной работы, что сокращает время и увеличивает шансы на разработку новых препаратов, – объясняет наша собеседница. – При этом мы не связаны жесткими стандартами и протоколами фармацевтической промышленности, старающейся минимизировать риски. Наша принадлежность к миру науки, к академии, позволяет нам использовать творческий подход, не ограничивать себя из-за боязни провала".
"Мы создаем "библиотеку" формул, веществ, проведенных экспериментов. Такие же единые стандартизированные "библиотеки" сейчас начинают создаваться в американских и европейских центрах. Это должно позволить избежать многократного повторения бесплодных попыток, открыть доступ к огромному количеству веществ. При этом уже сейчас в связи с очень большими размерами массивов информации мы вынуждены прибегать к услугам специалистов по работе с Big Data", – говорит Бужанская.
Начальник отдела высокопроизводительного скрининга и биологического анализа центра доктор Эдуард Пичинюк определяет задачу центра как выведение результатов академических исследований на промышленный уровень.
"На текущий момент лаборатория ведет 26 различных проектов, разрабатываемых учеными Тель-Авивского университета. Среди них – разработки в сфере лекарств для борьбы с раковыми заболеваниями, с нервно-дегенеративными заболеваниями, такими как синдромы Альцгеймера, Паркинсона, Хантингтона. Несколько проектов связаны с проверкой влияния природных веществ на психиатрические заболевания. Мы осуществляем выделение и скрининг активных веществ из рецептов китайской медицины. Еще два проекта связаны с тестированием новых противогрибковых и противодрожжевых веществ", – говорит он.
Однако разработка новых лекарств это все-таки будущее, хотя и гораздо более близкое, чем раньше. Некоторым семьям центр может помочь уже в настоящем.
"Наша лаборатория может взять ткань больного человека и проверить ее реакцию на все 1.600 существующих лекарств. Иногда, в случаях редких болезней и болезней, для которых не разработано лечение, это позволяет спасти жизнь. Мы хотим сделать эту процедуру официальной, стать адресом для людей с редкими диагнозами, для которых сейчас нет лекарств", – рассказывает доктор Бужанская.
Ни одна фармацевтическая компания не будет вкладывать средства в разработку лекарства от болезни, которой во всем мире страдают несколько десятков человек.
По словам доктора Пичинюка, центр наладил связи с благотворительными организациями, занимающимися поддержкой семей с детьми, страдающими от редких заболеваний, таких как миодистрофия Дюшена или атаксия. Эти организации направляют такие семьи в центр, где им пытаются помочь, проверяя, не подойдет ли данному конкретному больному одно из уже существующих лекарств.
Одним из инициаторов данного проекта является еще один член команды центра Блаватника, профессор Мигель Вайл, который посвятил свою карьеру лечению орфанных болезней, одной из которых страдает его сын.
На текущий момент информация о возможностях лаборатории передается "из рук в руки", однако центр работает над получением официального статуса национального центра по разработке лекарств для редких болезней.
Материал подготовил Михаил Шафранов
